Quali sono le prospettive di terapia di gene e i metodi ultimi di redazione di genoma?

Il biologo dr. Doping racconta sui metodi di redazione di genoma, CRISPR / il sistema di Cas e la sua applicazione in medicina. Gli esperti parlano di problemi di ricerca promettenti la cui soluzione non solo produce la scoperta decisiva scientifica e tecnologica, ma anche avrà un effetto economico importante, come la rivoluzione in ingegneria genetica, terapia di gene e redazione di genoma dei problemi medica.

La redazione del genoma, basato sul CRISPR / il sistema di Cas9 - è una tecnologia completamente nuova che emerse solo l'anno scorso. La prima pubblicazione di esso apparì all'inizio del 2013, e durante quel tempo vide la luce di centinaia di articoli con esempi dell'uso di questa tecnica. In parallela, due altri approcci sono la redazione di genoma sviluppata: ZFNs (Il dito dello Zinco nucleases) e TALENs (Trascrizione effector simile a un attivatore nucleases). Comunque, sono molto più lavoro intensivo, meno elegante e più caro.

Durante i 25 anni passati, gli scienziati hanno scoperto gradualmente e hanno esplorato il meccanismo completamente nuovo d'immunità in batteri, chiamati CRISPR. Il primo lavoro, che condusse in fin dei conti a questa scoperta eccezionale fu pubblicato nel 1987. Comunque, l'articolo al momento è rimasto completamente inosservato. Una scoperta decisiva importante è stata la scoperta di CRISPR quando una delle varianti di questo sistema adattato alle celle di organismi più alti.

Il meccanismo di CRISPR / il sistema di Cas è che il taglio e la pausa di DNA intrecciata doppia sono introdotti in esso. Per di più, la molecola di DNA è tagliata in una posizione molto specifica, che è programmata che la piccola molecola di RNA, che è inserita nella cella. Oggi, gli esempi dell'uso di questo metodo, ci sono quasi tutti i tipi di organismi, e è importante che, in contrasto con le tecniche d'ingegneria genetica tradizionali che sono state usate durante parecchi decenni e che si sono alzate dopo gli enzimi di enzimi di restrizione iniziale le successioni certe capaci, riconoscenti nel DNA, facciate in esso la pausa a doppio filamento, CRISPR / cas9 Le permette di fare questi l'ingegneria genetica in celle di modo di vivere.

In talea convenzionale e DNA geneticamente progettato che si trasversale collega è rimasto separatamente in vitro, in vitro, e dopo che il DNA introdotto nella cella. Questo ha condotto a tempo debito alla rivoluzione, che ha annunciato la biotecnologia.

La nuova caratteristica di scoperta decisiva consiste nel fatto che le stesse manipolazioni sono effettuate in una cella di modo di vivere, in quale la talea e l'inserzione della porzione di molecola di DNA che è inserita dall'esterno nella gabbia. Il materiale genetico di celle di modo di vivere è modificato senza la manipolazione del DNA isolato.

Questo apre prospettive completamente nuove e ci permette di parlare sulla terapia di gene effettiva, che non è futurological la congettura e la realtà. Insieme con l'uso di CRISPR per manipolare il genoma di metodi e ZFNs TALENS, che fino a questo punto è principalmente sviluppato nell'industria biotech, è stato anche portato alle domande specifiche. Chi abbiamo sviluppato un arsenale di tecniche per mezzo di cui gli animali (i topi e perfino le scimmie) hanno condotto una terapia di malattia genetica.

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Che cosa è la terapia di gene? Per esempio, ha un gene cattivo, e vuole sostituire con un buon. Entra in questo in un buon DNA di gene nella cella, e nello stesso sistema di cella CRISPR-introdotto che produce il DNA tagliante e la molecola di RNA corta che dirige il meccanismo tagliante, queste «forbici» nel posto giusto nel genoma. Queste «forbici» ritagliano il gene cattivo, e nel suo posto ha costruito un bene. Una tale terapia di gene è già effettuata su animali vivi, e si riprenderanno.

Il prossimo stadio deve portare questi metodi per usare in medicina. I termini di questi compiti dipendono da molte circostanze. Ma, facendo da giudice da alcuni presi l'inizio, gli esempi di alcune domande specifiche in esseri umani saranno in alcuni anni o perfino mesi. Originalmente, questi metodi saranno usati per la cura di malattie fatali che la gente deve morire molto presto. A breve, la terapia di gene dipenderà dalla gravità della malattia. Questo potrebbe non essere così comune come la chirurgia plastica. Interveniamo nel lavoro della cella, e ci sempre saranno effetti collaterali. La cella può convertirsi in cancro.

CRISPR / il sistema di Cas è usato non solo per la cura di malattie genetiche. Questo dà un nuovo impulso intero alla biologia sintetica e la biologia di sistemi, in un'area dove la gente modifica il gene per fare la cella fare qualcosa nuovo, a cui non ha saputo come farlo.

Altri usi medici CRISPR - la creazione di modelli di animale con scopi medici. È la creazione di modelli di animale, che sono dotati di proprietà simili a quelli di pazienti umani. Utilizzando modelli di animale possiamo studiare la malattia e sviluppare modi di trattarla. Con animali il lavoro è molto più facile che con la gente: tolto un gran numero di proibizioni. La preparazione di modelli di animale con genoma modificato prima delle tecniche è stata sviluppata con l'uso di CRISPR, è stato molto che richiede tempo, costoso, esiga la partecipazione di specialisti molto qualificati. Adesso questo processo è diventato molto più facile, che è di grande importanza per medicina moderna.