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Nuove tecnologie nelle malattie di trattamento di vista

06 Nov 2016

Il biologo dr. Doping racconta su amaurosis congenito di Leber, malattie di occhio collegate all'età e trapianto di cellule staminali embrionali. Come usare la terapia di gene in cura le malattie genetiche dell'occhio? Perché la vista si deteriora con età? Che sono i risultati il trapianto ottenuto di cellule epiteliali di pigmento retinal dell'occhio, coltivato da cellule staminali embrionali?

L'occhio è uno strumento umano speciale, che assomiglia - e noi tutti sappiamo - le macchine fotografiche. Dopo che la luce che passa attraverso la lente è fissata - prima fissato su un film fotografico, su film, ma adesso fissò su un substrato speciale, che riceve i pixel riceve impulsi luminosi individuali e converte in vari segnali. Proprio come qualsiasi macchina fotografica, qualsiasi lente, l'occhio umano è organizzato. Così, questa lente, la luce passa attraverso la lente, e in contatto con esso o un film o una matrice che contiene i pixel, un segnale dell'immagine.

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Chiaramente, possiamo rimetterci e perdere la macchina fotografica, e si romperà - non passerà la luce. A caso può essere pixel colpiti, come adesso ci sono pixel morti a una TV, anche hanno nelle loro celle, sono pixel difettosi, e la luce sarà persa dove un pixel è diviso. La stessa cosa avviene in esseri umani quando le malattie di occhio di avviamento. Per esempio, c'è un disordine genetico ereditato come amaurosis congenito di Leber. Questo è per il fatto che la mutazione succede in un gene particolare che è responsabile di soltanto segnale di decisione, che è convenzionalmente chiamato, di un pixel. Perché questo gene lavora in tutte le celle retinal dell'occhio, che riceve segnali leggeri, si scopre che la matrice intera ha pixel morti, la gente viva in oscurità.

Solo un gene - e cecità da nascita a fine di vita. Ma si è scoperto che se restauriamo, correggere la funzione di questo gene, può recuperare la vista. Questo fu fatto non tanto tempo fa, nel 2010, la rivista Science pubblicò uno studio. Il gene che è stato danneggiato in questi individui, RPE65, nella sua forma normale è stato inserito nel vettore adenoviral. Noi tutti sappiamo adenoviruses, adenovirus l'infezione, siamo stanchi di questa infezione ogni anno e questo adenovirus può esser manipolato. Quindi lo mettiamo nel gene normale RPE65, e un tal adenovirus è gocciolato negli occhi di quelle persone che hanno la malattia genetica ereditaria.

Noi tutti sappiamo come adenovirus facile infetta le nostre membrane mucose, così facilmente, questo virus particolarmente progettato ha infettato l'occhio mucoso, è penetrato le celle e restauri la funzione del gene danneggiato. Ha assomigliato veramente una sorta di miracolo. Certamente, la vista è di ritorno non completamente, certamente, su questo, perché questo è l'inizio, è troppo prematuro per dire. Ma la gente è uscita dall'oscurità totale, hanno cominciato a distinguere immagini grigio scuro, almeno non potevano sbattere contro oggetti, cioè ha cominciato a concentrarsi. Questo è un raggiungimento molto grande.

In effetti non ci sono le malattie solo genetiche dell'occhio, ma anche le malattie che sono associate con età. Dopo che l'occhio percepisce quanti leggeri, e così percepisce loro le celle di fotorecettore certe, in modo che ci sia danno a un tipo particolare di proteina, l'effetto di una proteina particolare, e questo segnale, il quanto di luce, convertita in un polso, e poi passa attraverso il sistema nervoso e è scoperto come un frammento di o altre immagini.
Perché quello i raggi leggeri cadono della proteina, è, certamente, durante tempo diventa difettoso e deve esser tolto. Le celle di fotorecettore di questa proteina speciale exfoliated e buttato fuori, perché ha invecchiato, non può bene percepire un quanto di luce. Le celle speciali che sono vicino al fotorecettore, assorbiscono la proteina sbagliata, togliendolo.

Ci sono un tempo operativo continuo della proteina, l'arrivo della luce, la luce di fissazione, la proteina usata è tolta dalla cella e è assorbita da altre celle che puliscono questo spazio.

Come questo può avvenire? Questo non può essere infinitamente lungo, con età, il sistema è rotto e è rotto più spesso per il fatto che le celle cominciano a soffrire, che assorbiscono la proteina usata. Queste celle sono conosciute come epitelio di pigmento della retina. Cominciano a morire. Una volta che le celle cominciano a morire, c'è un eccesso di proteina usata, inizi per avvenire la morte di celle di fotorecettore, cioè quelle celle attraverso cui c'è un aumento visivo e vediamo immagini certe.

Certamente, è in quelle aree dove l'occhio passa attraverso una luce massima. Questa vista centrale, perché il circa 70% - questo è la vista centrale, e solo il 20 percento restante - la vista periferica. Questo è una parte centrale dell'occhio, la macula, soffre del fatto che le celle degenerate retinal l'epitelio di pigmento, e dietro loro già le celle di fotorecettore. L'approssimativamente 50-60% della popolazione all'età di 60 anni comincia a soffrire la degenerazione macular collegata all'età. Posso aiutarli?

Gli esperimenti molto interessanti e perfino le cose cliniche sono fatti da scienziati britannici. Hanno preso l'epitelio di pigmento periferico - si è rovinato principalmente centrale - trapiantato al centro e così ha ridotto la vista. Come spesso avviene nel caso di trapianto di ustioni usando la loro pelle, presa con posti di mattoni di creta impastata con paglia - qui allo stesso modo. Brutalmente parlando, l'epitelio di pigmento leggero illanciato trapiantato nel centro e la vista è stato restaurato.

In alcuni casi è possibile, in altri è meno possibile, perché ci possono essere danno ed epitelio di pigmento periferico. Certamente, sempre cerchiamo il materiale sorgente che può esser usato per trapianto. Questa fonte prima è stata cellule staminali embrionali umane - sono celle che sono universali nel loro gambo di proprietà da cui può ottenere qualsiasi tipo di cella specializzata. E si è scoperto che uno può semplicemente ottenere soltanto pigmented cellule epiteliali della retina. Li otteniamo nel mio laboratorio, abbiamo pubblicato questo articolo attraverso, e l'unico inconveniente, certamente - è molto molto tempo. Approssimativamente 4-5 mesi prendono per coltivare l'epitelio pigmented della retina nella tazza. Ma, veramente, sul piatto coltivano celle che sono ripiene di pigmenti, e che funzionano in un laboratorio professionale in modo che assorbiscano proteine che le proteine attive mangiano. Per di più, com'è stato mostrato dagli scienziati americani a ricerca clinica, questo trapianto RPE ha aiutato i ratti in modelli sperimentali e restauri la vista.

Nel 2009, gli Stati Uniti sono stati approvati per cominciare prove cliniche della retina pigmented le cellule epiteliali derivate da cellule staminali embrionali umane per restaurare la vista. La prima fase delle prove cliniche fu completata alla fine del 2014. Un numero molto piccolo di pazienti è stato preso nello studio - in totale 18 persone, se la mia memoria mi serve, e più di metà di degenerazione fermata e vista si è perfezionata. Nello stesso momento trapiantarono un numero molto piccolo di celle, perché lo fecero per la prima volta nella storia di umanità, e impaurito di causare qualsiasi effetto sfavorevole. Non ci furono effetti sfavorevoli, tutto si presentò bene, e questo metodo oggi trasferito al secondo stadio di prove cliniche. Per di più, gli studi hanno cominciato, non solo negli Stati Uniti ma anche in Inghilterra, Francia, Australia e immediatamente sono andati molto in forma massiccia.

Ma quell'essere umano cellule staminali embrionali. In alcuni casi, abbiamo bisogno di esser collegati, l'individuo, le celle personali per avere, per esempio, la capacità di fare correzioni genetiche. Lo scienziato giapponese Shinya Yamanaka più tardi che scienziati americani nel 2014, cominciò prove cliniche su trapianto pigmented l'epitelio della retina, ma derivò da cellule staminali pluripotent indotte - le celle riprogrammate cosiddette. Il paziente può prendere, per esempio, frammenti di pelle nel laboratorio per fare piccoli cambiamenti, la modifica delle celle, e ottengono le proprietà di cellule staminali embrionali da loro, anche, può ottenere l'epitelio pigmented della retina. Il Giappone adesso attivamente fa prove cliniche di questo metodo, e penso un paio di anni abbiamo fatto l'attesa per una rivoluzione nel campo di nuove terapie per malattie di occhio attraverso tecnologie di cella e gene.

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