Sviluppo della droga

Il cardiologo dr. Doping parla su farmaci di orfano, la cura di malattie croniche e la perdita d'innovazione. Com'è lo sviluppo di un farmaco di orfano? Perché devono gli scienziati rinunciare alcune idee innovative? E alcuni esperti in questo campo di medicina oggi sono richiesti più?

Essendo venuto alla farmacia, vede molti farmaci. Penserebbe che possono guarire qualsiasi malattia. Ma in effetti, in anni recenti non farmaci veramente efficaci così tanto creati. Domanda: «Perché?»

Domanda: «Come i farmaci si sono sviluppati?». A ricercatori ha cominciato a sviluppare una società della droga o farmaceutica per essere una combinazione di parecchi fattori:

- Sono malattie socialmente importanti;

- Meccanismi molecolari ben noti della malattia;

- Questo i fondi e la possibilità di istituire una medicazione specifica.

Se dividiamo le varie opzioni per lo sviluppo di farmaci per parecchi rami, vedremo che sono fondamentalmente diversi dall'un l'altro. Prima - è un farmaco di orfano, gli agenti esclusivi per la cura di malattie rare, i farmaci di scoperta decisiva. È abbastanza semplice. Filmato parecchi film di questa storia, quando uno si rende conto che questo difetto, che è associato con una malattia, soltanto abbastanza per conservarsi. Riunisce un gruppo di scienziati che sviluppano precisamente la medicina che ha questo obiettivo. Generalmente, la sintesi è una molecola che è allora sostituita nel corpo o la sintesi di una molecola che interagisce con un recettore, che è fatto una buona impressione sulla malattia la cui disfunzione è costruita.

È cercato prima, quei composti che, per esempio, comunicano con i dati con qualsiasi recettore. Questo succede, alcuni di questi processi, una simulazione di computer. I chimici di sintesi più lontano diretti si sono comportati, e poi hanno fatto sondaggi alla ricerca hanno l'affinità con modelli specifici della molecola con il recettore, se può funzionare al livello cellulare, al livello di alcuni animali. E se parliamo di queste preparazioni orphanic o di malattie esclusive e rare, là è abbastanza rapido, può vedere l'effetto. Una volta che il farmaco è progettato per prendere se, per esempio, alcuni bambini Glycogenoses le malattie ereditarie hanno frequentato una mancanza di uno degli enzimi. Se facciamo questo farmaco, che in effetti lavora il bambino, un bambino che sarebbe perito in questo caso sopravvive. Possiamo vedere l'effetto. L'unico inconveniente in questo caso è quello che il ritorno sulla produzione del farmaco è estremamente difficile, perché qui lo sviluppo di una molecola sola in mancanza di una competizione esclusiva è molto caro. Questo le decine, allora ci sono centinaia di milioni di dollari. Perciò, questi farmaci sono cari.

Meldonium o Phenotropil non sono eccezioni. Meldonium comprano è stato creato per la protezione cardiaca e Phenotropil per miglioramento di cervello.

In linea di principio, la situazione è diversa quando curiamo la malattia cronica, periodica, dove non possiamo velocemente seguire l'effetto. Sono l'ipertensione, il diabete. Le preparazioni sono fatte durante decenni e il loro effetto su mortalità - perché in fin dei conti vogliamo prevenire l'assegnazione al farmaco, la morte, o prevenire qualsiasi complicazione seria come cecità, - è molto lontano, è abbastanza difficile da rintracciare. La difficoltà principale qui si trova nel fatto che quando un ricercatore che tiene una molecola che lavora grande in alcuni modelli, è estremamente difficile da capire che lavorerà dopo di 20 anni nella popolazione di pazienti che riceveranno questo modello. E quando gli scienziati studiano la molecola che probabilmente lavora, per esempio, riduca i livelli di glucosio di sangue, sfortunatamente hanno interesse per ricevere il finanziamento.

La ditta farmaceutica spesso accaparra un porco spingere, la molecola che può essere nella prossima fase di prove cliniche, perfino nella prima fase, quando è studiato in volontari sani, non lavorerà.

La scienza diventa opportunistica. Se il ricercatore in America improvvisamente, per esempio, si rende conto che può fare altrimenti, può fare una molecola che funzionerà per funzionare sull'altro collegamento, per esempio, allora spesso è accelerato perché deve lavorare esattamente, tipicamente in la maggior parte gruppi, alla traccia, in quale il lavoro di laboratorio. Il processo di scrittura di borsa di studio copre la metà del tempo, bene, il terzo. E se il laboratorio lontano dai suoi principi fondamentali, la borsa di studio, di regola, non dà, dicono che si trasferisce ad altro campo. Così idee spesso innovative, purtroppo uccise. Più tardi, quando la molecola entra nelle prove precliniche, il team - di regola, è ancora una volta legato in molti modi di finanziare - ha bisogno di con profitto vendere la molecola, e, purtroppo spesso il dossier per il farmaco, che è dato a una società farmaceutica, è incompleto. La ditta farmaceutica spesso accaparra un porco spingere, la molecola che può essere nella prossima fase di prove cliniche, perfino nella prima fase, quando è studiato in volontari sani, non lavorerà. E gli scienziati, la comunità, è molto, molto conservatore, tutti conoscono l'un l'altro, e nessuno vuole che nessuno prenda. E, certamente, le società farmaceutiche anche vogliono comprare un farmaco che lavora.

Perciò, oggi uno dei professionisti più richiesti - quelli che sono impegnati in medicina traduttiva, quelli che, per vedere la prima fase di giudizi o preclinico, possono dire che in questo caso è necessario studiare più questo, questo aspetto e questo ha messo altro esperimento. Ma una tale gente è pochissimi. E, purtroppo a causa delle mancanze qui questi qui sono specialisti inmedicina traduttiva o perché semplicemente non sono stati là quando il farmaco che ha mostrato risultati eccellenti in piccoli studi, deduce la terza fase di prova, quando è provato su parecchie mila pazienti di regola, si scopre che non lavora. Ci sono molti esempi dove il farmaco non ha lavorato. E questo è parzialmente per il fatto che qui questi studi, molto grandi, grandi, dai migliori esperti di rinomanza mondiale, sono molto il valore la loro reputazione. E le società farmaceutiche, purtroppo investendo quantità enormi dei soldi, perfino all'ultimo giro capiscono che questo farmaco non deve esser usato. Questo è come la medicina moderna, sfortunatamente. E perciò, quei farmaci che ancora sono riusciti a portare al mercato, e che sono veramente efficaci, sono così cari.

Un aspetto importante qui - è, certamente, un aspetto di umanesimo, perché ancora sviluppando nuove medicine, noi i ricercatori devono pensare alla gente che soffre di una malattia particolare. Molte società farmaceutiche capiscono questo, a proposito, e per molte persone una cura reale - queste non sono parole vuote. La domanda è, come migliorare, come armonizzare il sistema - è estremamente difficile. Il primo - è la ricerca di nuovi approcci veramente, quello che è chiamato l'innovazione. Ma la difficoltà principale qui è quella che le nuove molecole ad elevate prestazioni sono piccoli gruppi e capiscono quale di loro veramente merita l'attenzione, è estremamente difficile: troppi ganci, troppe persone che fanno quello che veramente non lavora. Perciò, la ricerca tra questi piccoli gruppi di persone innovative che producono l'innovazione reale, il prodotto corretto, efficace - è una della chiave forse le strade più giuste.